目前对于成骨不全症的药物治疗,还处在一个摸索阶段。传统有人应用生长激素类的药物来促进身材矮小的改善,也有应用二磷酸盐类的药物来抑制骨的破坏和吸收,来保障它的骨折之后的愈合和骨质的改善。但是这些目前所应用的临床上的药物,它的最终的治疗效果还有待证实,尤其生长激素对于成骨不全患儿身材的改善相对有限,经常会出现一些对药物的拮抗作用。因为生长激素的应用,可能会对其他的器官系统,产生一定的干扰或者影响,比如垂体的、比如脏器的,所以长期应用生长激素,还有待远期的一些大样本的观察结果来证实。对于二膦酸盐类的药物,因为长期的应用也抑制了破骨,所以它可能会直接有效的来解除,或者降低骨的骨关节系统的问题,但是对于其他部位邻近系统的代谢可能会产生一定的负荷。